Els medicaments orfes són els que s'utilitzen per tractar mal alties rares. També s'anomenen "orfes". Sembla que si la mal altia és rara, és difícil d'abordar-la.
De fet, hi ha una paradoxa. Malgrat la raresa, en conjunt hi ha molts pacients amb aquests diagnòstics. Per exemple, als països europeus n'hi ha 30 milions, és a dir, aproximadament cada 15 persones pateixen una mal altia òrfena. Els medicaments especials estan destinats al seu tractament.
Registre de medicaments orfes
Aquests medicaments solen seguir el mateix camí de producció i registre que els medicaments convencionals. Però se'ls ofereix alguns avantatges que animen els fabricants a invertir en els seus desenvolupaments.
La intervenció del govern per donar suport a la producció es fa de diferents maneres: exempcions fiscals i incentius, accés simplificat al mercat nacional, subvencions al desenvolupament, exclusivitat ampliada del mercat.
Qui assigna l'estat
Estat de medicament orfe assignatmedicaments pel Comitè de Medicaments Orfes de l'Agència Europea de Medicaments. Després aprovat per la Comissió Europea. Només després d'això s'emet el certificat de registre.
Requisits
Per tal que una sol·licitud d'estatus d'orfe s'aprovi, ha de complir els requisits següents:
- S'ha d'utilitzar per diagnosticar, tractar o prevenir una mal altia crònica o que amenaça la vida.
- La mal altia no hauria d'afectar més de 5 persones de cada 10.000 a la Unió Europea o hauria de ser poc probable que les vendes d'un producte farmacèutic cobrissin els costos necessaris per desenvolupar-lo.
- No hi ha un mètode adequat per diagnosticar, tractar o prevenir la mal altia o, si es crea, el fàrmac en qüestió hauria d'ajudar els pacients amb aquesta mal altia.
Al nivell de la llei
A Rússia a finals de març de 2010 es va aprovar el projecte de llei "Sobre la circulació de medicaments", que preveu la regulació estatal dels preus dels medicaments que es consideren essencials i vitals. Paral·lelament, a la versió final no es parlava dels anomenats medicaments orfes. Aquesta esmena va desaparèixer de la llei després de la primera correcció de la Duma de l'Estat.
Per això, diverses desenes de fundacions benèfiques es van uniren un discurs al president de Rússia. Van demanar legalitzar la circulació de medicaments orfes i simplificar el règim d'importació i registre al país.
Com a resultat, es va publicar un comunicat oficial al lloc web del Ministeri de Salut. Així, s'ha simplificat el procediment per importar aquests medicaments. Ara no són més de 5 dies.
El permís d'importació per a ús personal s'emet en format electrònic amb signatura digital. Gràcies a això, els pacients de regions remotes no hauran de visitar la capital, fer cua a les oficines per obtenir permís.
Mal alties òrfenes
Exemples de mal alties òrfenes són:
- Mucopolisacaridosi. Mal altia hereditària en forma greu, que es refereix a trastorns metabòlics. A Rússia, de mitjana, neixen unes 15 persones amb aquesta mal altia cada any.
- Hemofília. Patologia hereditària en la qual es diagnostica una deficiència d'un factor de coagulació de la sang, que alenteix el procés. S'han registrat 8.000 pacients a Rússia.
- Candidiasi mucosa crònica. L'agent causant és un fong del gènere Candida. Acostuma a aparèixer en nens menors de 18 anys.
A més, aquesta llista inclou mucormicosi, zigomicosi, timoma, sarcoma maligne de teixits tous, fibrosi quística, hiperprolactinèmia, síndrome de Rett, colitis ulcerosa gàstrica, síndrome de Majid, anirídia. Aquestes no són les úniques patologies òrfenes: la seva llista és molt més llarga.
Llista de drogues populars
Els medicaments orfes més famosos per a mal alties són:
- "Soliris". El principi actiu és eculizumab. El fàrmac és un immunosupressor. Indicacions d'ús: síndrome hemolítico-urémica atípica, així com hemoglobinúria paroxística nocturna. Les contraindicacions inclouen portar Neisseria meningitides, infecció activa, f alta de vacunació, patologia hepàtica i renal greu.
- "Enplate". El principal ingredient actiu és romiplostim. El fàrmac es prescriu per a la púrpura trombocitopènica idiopàtica.
- "Elapraza". El component principal és la idursulfasa. El medicament es prescriu per a la mucopolisacaridosi tipus 2.
- "Trucklear". L'ingredient principal del fàrmac és bosentan. S'utilitza per a la hipertensió pulmonar.
- "Enbrel". El fàrmac conté etanercept. Es prescriu per a l'artritis juvenil d'inici sistèmic.
- "A veure." El principi actiu és la galsulfasa. L'eina s'utilitza per a la mucopolisacaridosi del quart tipus.
- "Actemra". Conté tocilizumab. Es prescriu per a l'artritis juvenil d'inici sistèmic.
- "Revoleyd". El principi actiu és eltrombopag. L'eina s'utilitza per a la púrpura trombocitopènica idiopàtica.
- "Aldazurim". La substància principal és la laronidasa. Es prescriu per a la mucopolisacaridosi tipus 1.
- "Ilaris". L'ingredient actiu és canakinumab. El remei s'utilitza per a l'artritis juvenil d'inici sistèmic.
- "Privigen". SevaEl principi actiu és la immunoglobulina humana. El remei es prescriu per a la púrpura trombocitopènica idiopàtica.
- "Replagal". El principi actiu és l'agalsidasa alfa. Es prescriu per a la mal altia de Fabry.
- "Exjade". El principi actiu és el deferasirox. El remei s'utilitza per a l'anèmia aplàstica no especificada.
- "Orfadin". El principi actiu és la nitisinona. Es prescriu per a la tirosinèmia.
- "Adempas". Conté riociguat. Es prescriu per a la hipertensió pulmonar.
- "Opsumite". Conté macitentan. S'utilitza per a la hipertensió pulmonar.
- "Revació". Conté sildenafil. Prescrit per a la hipertensió pulmonar.
- "Myozyme". El component principal és l'alglucosidasa alfa. El fàrmac s'utilitza per a la mal altia de Pompe.
- "Vel". El principal ingredient actiu és el miglustat. Es prescriu per a les esfingolipidosis.
- "Ventavis". Conté iloprost. Prescrit per a la hipertensió pulmonar.
- "Fabrazim". Conté agalsidasa beta. Es prescriu per a les esfingolipidosis.
- "Volibris". El principi actiu és ambrisentan. Prescrit per a la hipertensió pulmonar.
- "Ilomedin". El principi actiu és iloprost. El fàrmac s'utilitza per a la hipertensió pulmonar.
Aquesta llista de medicaments orfes es considera la més popular entre les prescrites per a mal alties.
Contraindicacions
Està prohibit prendre drogues quanaugment de la susceptibilitat al compost actiu del fàrmac, així com en formes greus de patologies hepàtiques i renals. Els nens només es donen després del permís del metge.
Conclusió
Així, la llista de medicaments orfes és una llista de medicaments que es prescriuen per a mal alties del grup del mateix nom. Aquestes patologies es consideren rares.
Per al desenvolupament de medicaments orfes, es proporcionen incentius a les empreses. El registre es realitza de la mateixa manera que per a altres productes farmacèutics, però amb confirmació addicional de la comissió corresponent.
Pel que fa als pacients, cal recordar que només un metge ha de prescriure un medicament. No es recomana l'adquisició de fàrmacs per si mateix, ja que pot no donar el resultat desitjat, sinó que només agreuja el curs de la mal altia.
